клетки IPS раньше исправляли генетические мутации та мышечная дистрофия причины

DMD — тяжелая мускульная дегенеративная болезнь, вызванная мутацией потери функции в dystrophin гене. Это причиняет каждого 3500-го мальчика и обычно приводит к смерти ранней взрослой жизнью. В настоящее время очень мало доступно с точки зрения лечения пациентов вне паллиативного лечения. Один интерес получения выбора — геномное редактирование TALEN и CRISPR, которые быстро стали неоценимыми инструментами в молекулярной биологии. …