Ген болезни Хантингтона, необязательный у взрослых мышей: Последствия для подходов лечения, включающих подавление активности гена
Открытие предполагает, что стратегии лечения для Хантингтона, которые стремятся отключать huntingtin ген во взрослых – теперь в ранних клинических стадиях – могли быть безопасными.Результаты намечены для публикации 7 марта в PNAS.Болезнь Хантингтона вызвана генетическим кодом токсичный белок (мутант huntingtin), который заставляет клетки головного мозга умирать. …