Открытие предполагает, что стратегии лечения для Хантингтона, которые стремятся отключать huntingtin ген во взрослых – теперь в ранних клинических стадиях – могли быть безопасными.Результаты намечены для публикации 7 марта в PNAS.Болезнь Хантингтона вызвана генетическим кодом токсичный белок (мутант huntingtin), который заставляет клетки головного мозга умирать. Признаки обычно появляются в середине жизни и включают безудержные движения, проблемы баланса, колебание настроения и снижение когнитивных способностей.
Юная форма болезни Хантингтона также может появиться в течение подростковых лет.Исследователи во главе с Сяо-Цзян Ли, Мэриленд, доктор философии и Шихуа Ли, Мэриленд, в Медицинской школе Университета Эмори, используемых генетически спроектированных мышах, у которых может быть удален huntingtin ген, вызвали только, когда мышам дают тамоксифен препарата.Когда huntingtin ген удален в возрасте, более старом, чем четыре месяца, эти мыши, казалось, остались здоровыми, несмотря на то, что потеряли их huntingtin гены в клетках на всем протяжении их тел. Они поддержали свою массу тела и могли закончить тесты на движение и захватить силу, а также управлять мышами.
В отличие от взрослых, спроектированные мыши, моложе, чем четыре месяца, huntingtin ген которых был удален заболевший смертельный панкреатит. huntingtin ген кодирует большой белок лесов со многими партнерами по взаимодействию, который, как думают, вовлечен во внутриклеточную торговлю. huntingtin ген важен для эмбрионального развития, и ученые уже показали, что, если у эмбрионов мыши нет его в концепции, они умирают в утробе.«Когда дело доходит до генного подавления или стратегий редактирования болезни Хантингтона, главное беспокойство было возможными побочными эффектами из-за существенной функции huntingtin», говорит Сяо-Цзян Ли, который является преподавателем человеческой генетики в Медицинской школе Университета Эмори. «Наши исследования предполагают, что такие проблемы могут быть смягчены, если удаление huntingtin происходит только во взрослом мозгу или в пожилых людях».Однако возможно, что другие более тонкие изменения поведения или памяти присутствуют у huntingtin-удаленных мышей, добавляет он.
Стратегия понижения huntingtin выражение, как широко полагают, обещает в лечении заболевания Хантингтона, говорит Ли. Дополнительное исследование могло ясно дать понять, сужается ли послеродовая роль huntingtin с возрастом в людях таким же образом, что это делает у мышей.