Модель Mouse Duchenne мускульная дистрофия определяет потенциально новые подходы к терапии

Мышечная дистрофия Duchenne включает отходы мышц с хроническим воспалением, познавательными и поведенческими нарушениями и низкой плотностью костей. DMD вызван мутациями в dystrophin, мембранном белке лесов с ролью в защите мышечных волокон от повреждения во время сокращения мышц.

Функция P2RX7, purinoceptor, что чувства ATP, освобожденная от поврежденных клеток и, активируют врожденную иммунную реакцию, изменена в dystrophic клетках, чтобы добиться некроза клеток в mdx модели мыши DMD и в человеческом DMD.В этом исследовании занимаются расследованиями исследователи, может ли генетическое удаление P2RX7 уменьшить признаки DMD mdx модели мыши.

Исследователи нашли, что двойные мыши мутанта, которые не делают функционального dystrophin или P2RX7, показали улучшенную структуру мышц и силу, уменьшенное воспламенение, и уменьшили фиброз по сравнению с mdx мышами. Удаление P2RX7 также уменьшило уровни в крови киназы креатинина, когнитивного нарушения и изменений структуры кости.

Наконец, аспекты dystrophic патологии у mdx мышей могли также быть уменьшены лечением с антагонистами P2RX7.Результаты показывают, что у mdx мышей удаление P2RX7 затрагивает многократные фенотипы болезни, аналогичные тем из человеческого DMD. Однако данные из моделей животных всегда требуют проверки в человеческих исследованиях. Тем не менее, если результаты переводят к человеческой патологии, эти результаты могут определить новые возможности для методов лечения DMD.

Авторы заявляют, «, Учитывая, что конкретный антагонисты P2RX7 были в испытаниях на людях для других условий, они могли с готовностью повторно ставиться целью для лечения этой смертельной болезни».


Блог обо всем