Согласно доклиническому исследованию, опубликованному Cell Press в номере журнала Neuron от 26 июля, новый подход к генной терапии может обратить вспять потерю слуха, вызванную генетическим дефектом в модели врожденной глухоты у мышей. Полученные данные представляют собой многообещающее терапевтическое средство для потенциального лечения глухих от рождения.
"Это первый случай, когда наследственная генетическая потеря слуха успешно лечится у лабораторных мышей, и как таковая представляет собой важную веху в лечении генетической глухоты у людей," говорит старший автор исследования Лоуренс Лустиг из Калифорнийского университета в Сан-Франциско.
Потеря слуха является одним из наиболее распространенных нарушений органов чувств у человека и возникает в результате повреждения волосковых клеток внутреннего уха. Около половины случаев врожденной потери слуха вызваны генетическими дефектами. Однако современные методы лечения – устройства для усиления слуха и кохлеарные имплантаты – не восстанавливают слух до нормального уровня. Исправление основных генетических дефектов может полностью восстановить слух, но предыдущие попытки обратить вспять потерю слуха, вызванную генетическими мутациями, не увенчались успехом.
Решая эту проблему в новом исследовании, Люстиг и его команда использовали мышей с наследственной глухотой, вызванной мутацией в гене, кодирующем белок, называемый везикулярным транспортером глутамата-3 (VGLUT3). Этот белок имеет решающее значение для внутренних волосковых клеток, чтобы посылать сигналы, позволяющие слышать. Через две недели после того, как исследователи ввели ген VGLUT3 во внутреннее ухо с помощью инъекции, у всех мышей восстановился слух. Это улучшение длилось от семи недель до полутора лет, когда лечили взрослых мышей, и по крайней мере девять месяцев, когда лечение получали новорожденные мыши.
Терапия не повредила внутреннее ухо и даже исправила некоторые структурные дефекты внутренних волосковых клеток. Поскольку конкретный используемый метод доставки генов безопасен и эффективен у животных, полученные результаты открывают перспективы для будущих исследований на людях. "В течение многих лет ученые намекали на возможность генной терапии как потенциального лекарства от глухоты," Люстиг говорит. "В этом исследовании мы делаем очень реальный и большой шаг к этой цели."